“搭建平台，联动产业、学界、医疗机构及监管部门多方力量，重塑新药研发逻辑。”近日，中国卒中学会第十二届学术年会暨天坛脑血管病会议在北京开幕。中国卒中学会会长、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军院士在新闻发布会上表示，要让临床医生在新药研发初期即可参与并提供需求输入，推动我国卒中领域新药研发从“技术驱动”向“以人为中心”的模式转型。
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当前，不少新药研发项目从技术可行性出发，未充分考量临床实际需要，导致部分产品上市后临床应用率低，研发投入与临床价值之间未能形成有效闭环。王拥军指出，由中国卒中学会药物与器械临床评价分会牵头搭建的产学研协同平台，旨在打通研发端与临床端的壁垒，为破解卒中领域创新药物、医疗器械与临床应用脱节的问题提供衔接桥梁。
首都医科大学附属北京天坛医院王伊龙教授在会上解读了脑疾病新药研发的技术难点。人脑独有的语言调控、情绪调节、高级认知等神经功能，是传统动物模型难以完整复刻的，这成为核心瓶颈。为突破这一局限，科研人员正引入虚拟导航、脑类器官模型、人体脑组织仿生等前沿技术，通过安全示踪剂绘制个体化大脑循环代谢图谱，模拟药物在颅内的分布与排泄过程，以低成本方式补充传统动物模型的不足。
首都医科大学附属北京天坛医院临床试验中心主任李姝雅介绍，全新研发模式将聚焦两大核心工作:一是深耕原创靶点发现与临床转化，利用人源化3D类器官、器官芯片等技术优化临床前药物验证路径，并可进行毒理学及PK/PD模拟；二是精准把控临床评价关键环节，精准筛选获益人群、优化疗效评价终点指标，依托芯片模型解决二期到三期临床剂量优化等难题。
李姝雅同时表示，与研发模式转型相配套，还需逐步建立覆盖药物全生命周期的动态评价标准体系，利用数字孪生、虚拟临床试验等新技术，整合多维度数据构建精细人群画像，以支撑更精准的药物评价。
